蓝鸟基因疗法治疗儿童脑病已见成效丨医麦猛
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年4月9日/医麦客新闻eMedClubNews/--近日，蓝鸟生物公司（Bluebirdbio）在计划申请FDA批准之前，提交了其脑肾上腺白质营养不良(CALD)基因治疗的最新数据。随访24周后，大多数患者还活着并且没有严重的功能障碍，这表明elivaldogeneautotemcel(eli-cel,Lenti-D?)基因疗法可稳定该病。
CALD是肾上腺脑白质营养不良（ALD）最严重的形式，由ABCD1基因突变引起，是一种罕见的X染色体代谢紊乱疾病。ABCD1基因突变导致肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）的缺乏和超长链脂肪酸（VLCFA）的毒性累积，从而破坏神经细胞的保护层——髓鞘。CALD表现为因迅速地神经退行性变导致的功能性残疾，最终死亡。CALD通常发生在儿童早期，如不治疗则进展迅速。目前，CALD患者的唯一治疗选择是同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）。虽然allo-HSCT对于早期CALD患者有效。但allo-HSCT存在潜在的并发症，包括移植失败、移植物抗宿主病（GvHD）和机会性感染，特别是在接受非同胞匹配供体细胞移植的患者中。蓝鸟生物的eli-cel是使用患者自体细胞制备的基因疗法，此疗法可能会降低使用同种异体细胞进行移植时出现致命的免疫并发症风险。基因疗法（eli-cel）采用蓝鸟生物专有的慢病毒载体，将ABCD1基因的功能性拷贝导入患者自身的造血干细胞，随后患者将进行清髓和移植。添加ABCD1基因的功能性拷贝可促使功能性ALDP酶的产生，减少VLCFA的蓄积，进而抑制CALD的神经病变。▲Lenti-D基因治疗（图片来源：bluebirdbio
